215.215.1650 - 210.38.26.600
dioikisi@cancerhellas.org

Blog

Τι είναι και πως λειτουργεί η γονιδιακή θεραπεία.

Τα γονίδια στα κύτταρα του σώματός σας διαδραματίζουν σημαντικό ρόλο στην σας, γιατί όντως, ένα ελαττωματικό γονίδιο ή γονίδια μπορεί να σας αρρωστήσει.

Αναγνωρίζοντας αυτό το γεγονός, οι επιστήμονες εργάζονται για δεκαετίες για να ανακαλύψουν τρόπους τροποποίησης των γονιδίων ή αντικατάστασης όσων γονιδίων είναι ελαττωματικά με υγιή, για να θεραπεύσουν ή να προλάβουν μία ασθένεια ή άλλη ιατρική κατάσταση.

Τώρα φαίνεται πως όλη αυτή η έρευνα για τη γονιδιακή αρχίζει τελικά να αποδίδει. Από τον Αύγουστο του 2017, η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ έχει εγκρίνει τρία προϊόντα γονιδιακής θεραπείας, τα πρώτα του είδους τους.

Δύο από αυτά επαναπρογραμματίζουν τα κύτταρα του ίδιου του ασθενούς για να επιτεθούν σε ένα θανατηφόρο καρκίνο, και το πιο πρόσφατο εγκεκριμένο προϊόν στοχεύει σε μία ασθένεια που προκαλείται από μεταλλάξεις σε ένα συγκεκριμένο γονίδιο.

Τι είναι τα κύτταρα και τα γονίδια; Πώς αλληλεπιδρούν;

Ποια είναι η σχέση μεταξύ κυττάρων και γονιδίων;

Τα κύτταρα είναι τα βασικά δομικά στοιχεία όλων των ζωντανών πραγμάτων. Το ανθρώπινο σώμα αποτελείται από τρισεκατομμύρια κύτταρα. Εντός αυτών υπάρχουν χιλιάδες γονίδια που παρέχουν τις αναγκαίες πληροφορίες για την παραγωγή συγκεκριμένων πρωτεϊνών και ενζύμων που φτιάχνουν τους μύες, τα οστά και το αίμα, που με τη σειρά τους υποστηρίζουν τις περισσότερες από τις λειτουργίες του σώματός μας, όπως η πέψη, η παραγωγή ενέργειας και ο πολλαπλασιασμός.

Πώς λειτουργεί η γονιδιακή

Μερικές φορές ολόκληρο ή μέρος ενός γονιδίου είναι ελαττωματικό ή λείπει από τη γέννηση ή ένα γονίδιο μπορεί να αλλάξει ή να μεταλλαχθεί κατά τη διάρκεια της ζωής του ενήλικα. Οποιαδήποτε από αυτές τις παραλλαγές μπορεί να διαταράξει τον τρόπο με τον οποίο παράγονται οι πρωτεΐνες, οι οποίες μπορούν να συμβάλουν σε προβλήματα υγείας ή σε ασθένειες.

Στη γονιδιακή θεραπεία, οι επιστήμονες μπορούν να παρέμβουν με  κάποια από τις πολλές δυνατότητες που πλέον έχουν, ανάλογα με το πρόβλημα που υπάρχει. Μπορούν να αντικαταστήσουν ένα γονίδιο που προκαλεί ένα ιατρικό πρόβλημα με ένα που δεν το κάνει, να προσθέσουν γονίδια για να βοηθήσουν το σώμα να καταπολεμήσει ή να θεραπεύσει ασθένειες ή να απενεργοποιήσουν (θέσουν εκτός λειτουργίας) γονίδια που προκαλούν προβλήματα.

Προκειμένου να εισαχθούν τα γονίδια απευθείας στα κύτταρα, οι επιστήμονες χρησιμοποιούν ένα όχημα που ονομάζεται “φορέας” το οποίο έχει υποστεί τη γενετική τροποποίηση για να παραδώσει το γονίδιο στο οποίο έχουν παρέμβει.

Οι ιοί, για παράδειγμα, έχουν τη φυσική ικανότητα να παραδίδουν γενετικό υλικό σε κύτταρα και συνεπώς μπορούν να χρησιμοποιηθούν ως φορείς. Όμως, πριν ένας ιός είναι σε θέση να χρησιμοποιηθεί για τη μεταφορά θεραπευτικών γονιδίων σε ανθρώπινα κύτταρα. τροποποιείται για να του αφαιρεθεί η ικανότητά του να προκαλέσει μολυσματική ασθένεια.

Η γονιδιακή μπορεί να χρησιμοποιηθεί για την τροποποίηση κυττάρων μέσα ή έξω από το σώμα. Όταν γίνεται μέσα στο σώμα, ένας θα χορηγήσει με ένεση τον φορέα που φέρει το γονίδιο απευθείας στο τμήμα του σώματος που έχει τα κύτταρα με τα ελαττωματικά γονίδια.

Στη γονιδιακή που γίνεται με την τροποποίηση κυττάρων έξω από το σώμα, μπορεί να ληφθεί αίμα, μυελός οστού ή άλλος ιστός από έναν ασθενή και στο εργαστήριο ειδικοί τύποι κυττάρων μπορούν να διαχωριστούν. Ο φορέας που περιέχει το επιθυμητό γονίδιο εισάγεται σε αυτά τα κύτταρα. Τα κύτταρα αφήνονται, πολλαπλασιάζονται στο εργαστήριο και στη συνέχεια εγχέονται πίσω στον ασθενή, όπου συνεχίζουν να πολλαπλασιάζονται και τελικά παράγουν το επιθυμητό αποτέλεσμα.

Πριν την διάθεση της γονιδιακής θεραπείας στην αγορά …

Πριν μια εταιρεία να διαθέσει στην αγορά ένα προϊόν γονιδιακής θεραπείας για χρήση στον άνθρωπο, το προϊόν γονιδιακής θεραπείας πρέπει να δοκιμαστεί για την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα, έτσι ώστε οι επιστήμονες του FDA (σ.σ. του Αμερικάνικου ΕΟΦ) να μπορούν να εξετάσουν εάν οι κίνδυνοι της θεραπείας είναι αποδεκτοί σε σύγκριση με τα οφέλη της.

Η γονιδιακή υπόσχεται να μεταμορφώσει την ιατρική και να δημιουργήσει νέες επιλογές σε που ζουν με δύσκολες και ακόμα ανίατες ασθένειες. Καθώς οι επιστήμονες συνεχίζουν να κάνουν σπουδαία βήματα σε αυτή τη θεραπεία, ο FDA δεσμεύεται να βοηθήσει στην επιτάχυνση της ανάπτυξης με την προώθηση των επιθεωρήσεων των πρωτοποριακών θεραπειών που έχουν τη δυνατότητα να σώσουν ζωές.

19 Δεκεμβρίου 2017

ΠΗΓΗ: FDA

Ευάγγελος Φιλόπουλος

Δημοσιεύστε ένα σχόλιο

Ένας σύγχρονος και έγκυρος τρόπος επικοινωνίας μαζί μας. Για άμεση επικοινωνία με τους συνεργάτες μας καλέστε στο 215.215.1650